첨단재생의료 임상연구과제 등 총 4건이 제출된 가운데 1건이 적합 의결되고, 3건은 부적합 의결됐다.

보건복지부(장관 조규홍)는 지난 25일 2023년 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 심의위원회)를 개최해 삼성서울병원(병원장 박승우) 등에서 제출한 각각의 첨단재생의료 임상연구과제 등을 심의해 이같이 의결했다.

이번에 적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포(EN001)를 이용해 희귀·난치 유전성 신경병증인 샤르코마리투스병 1E(사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등 위중한 증상을 보이는 희귀난치 유전성 말초신경질환) 환자를 치료하기 위한 연구이다.

현재까지 허가받은 치료제가 없고, 증상 완화를 위한 대증적 약물요법 및 재활치료도 효과가 거의 없는 상황이다. 

해당 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등의 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

이번 과제는 고위험 임상연구로 추가로 식품의약품안전처장의 승인 절차(첨단재생바이오법 제2조제3호가목(고위험)에 해당하는 임상연구로, 같은법 제12조제3항에 따라 심의위원회의 심의를 거쳐 식약처장의 승인을 받아야 함)가 진행될 예정이다.

고형우 사무국장은“현재 심의위원회에서는 대체치료제가 없거나 근본적인 치료가 가능한 치료제가 없는 경우 안전성이 확보된다는 전제하에 연구를 폭넓게 인정하고 있다”며,“희귀·난치질환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 기회가 더 많이 제공될 수 있을 것으로 기대된다”고 밝혔다.

한편 사무국은 첨단재생의료 임상연구에 대한 소식과 정보를 전하기 위해 ‘첨단재생의료 임상연구소식’을 격월로 발간하고 있다. 

5월 26일 5월호(제4호) 소식지가 발간돼 첨단재생의료포털에 게재될 예정이다.

이번 소식지에는 2023년 4월 심의위원회 심의 동향과 예비연구자에 동기부여를 하고자 임상연구를 수행하고 있는 연구자를 선정해 연구하게 된 계기와 연구과정의 우여곡절 등을 이야기 형식(‘사무국이 Pick한 임상연구자!’ 코너)으로 담았다.

올해 프랑스 파리에서 개최되는 국제 세포치료제 및 유전자치료제 학회 소개 관련 기고문(‘전문가 INSIGHT’ 코너)과 연구계획을 작성할 때 도움이 될 수 있는 심의사례(‘알면 쓸모있는 심의내용’ 코너), 연구자들이 자주 질문하는 ‘임상연구 인력’에 대한 질의응답 내용도 포함되어 있다.

[메디컬월드뉴스]