칠곡경북대학교병원 세포치료센터가 지난 4월 18일 그동안 개발해 온 소뇌실조증 줄기세포 치료제 신약(CS20BR08)의 첫 번째 투여를 성공적으로 마쳤다고 밝혔다. 

칠곡경북대병원 뇌신경센터 고판우, 이호원 교수를 주축으로 한 임상연구팀은 그동안 코아스템(주)과 공동으로 소뇌실조증에 대한 줄기세포치료제 개발을 진행해 왔다. 

그 첫 번째 성과로 2016년 11월에는 보건복지부가 공고한 ‘줄기세포/재생의료 실용화 분야 첨단 의료기술개발사업’의 최종 연구자로 선정된 후 지난 2018년 줄기세포치료제(CS20BR08)개발에 성공했다.

문제는 처음부터 임상연구에 적극 참여하기 위해 기다렸던 환자들의 상태는 점점 나빠졌고, 본격적인 임상연구까지 지체하기 어려운 환자들도 있었다. 환자들의 적극적인 요청으로 연구팀은 임상연구에 앞서 응급임상을 진행하기로 했다. 

가장 시급하다고 판단한 환자에 대해 지난 2월 12일 식약처로부터 응급임상 사용승인을 받고, 4월 18일 치료제 투여를 마무리했다. 

연구팀은 향후 응급임상 투여로 확보되는 데이터를 바탕으로 연구자주도임상, 임상시험을 연속적으로 계획하고 있다. 빠르면 2020년 상반기까지 연구자주도임상을 완료하고 진행 경과에 따라 임상2상으로 확대해 수행한다는 계획이다.

뇌신경센터 이호원 교수는 “이 연구는 줄기세포치료제 상용화 경험이 있는 코아스템과 공동으로 진행하고 있어 그 성공 가능성을 기대해 볼만하다”고 밝혔다. 

한편 소뇌실조증은 소뇌의 퇴행성 변화로 인해 보행 이상, 언어장애, 소변조절 장애 등의 증상이 나타나는 질환으로 아직 뚜렷한 치료법이 없어 많은 환자와 가족들이 고통을 겪고 있다. 

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]