국내 기술로 신개념 혈우병 치료제가 개발된다. 국산 혈우병 항체 치료제가 임상 단계에 진입한 것은 이번이 처음이어서 관심이 높아지고 있다.

GC녹십자(대표 허은철)는 지난 14일 식품의약품안전처로부터 혈우병(혈액 내 응고인자가 부족해 피가 잘 멈추지 않는 질환) 항체 치료제 ‘MG1113’의 임상 1상 계획을 승인받았다고 17일 밝혔다.

‘MG1113’의 안전성을 평가하는 이번 임상 시험이 잘 마무리되면, 다음 단계 임상에서부터 기존약의 획기적인 대인이 될 수 있을지를 본격적으로 검증하게 될 것으로 보인다. 

이같은 의약품 개발은 희귀질환 분야 ‘미충족 수요(unmet need)’에 대한 치료 옵션 확보 차원에서 큰 의미가 있다. 

GC녹십자 이재우 개발본부장은 “기존 치료제에 내성이 생긴 이른바 ‘혈우병 항체’ 환자를 위한 새로운 치료제 개발에 대한 필요가 있다”며, “차세대 약물 개발은 임상 돌입 자체만으로도 기술적 축적 차원에서 의미가 있다”고 말했다.

한편 ‘MG1113’은 혈액 응고 인자들을 활성화하는 항체로 만들어졌다. 혈액내 부족한 응고인자를 주입하는 기존 치료 방식과 차이가 있다. 

‘MG1113’은 항체 치료제 특성상 기존약이 듣지 않는 환자도 쓸 수 있고, 혈우병 유형에 구분 없이 A형과 B형 혈우병 모두 사용 가능한 것이 특징이다. 또 기존약보다 긴 반감기와 고농도 제형으로,  피하주사가 가능한 점도 주목할 부분이다. 약물 투여 횟수가 줄고, 통증이 심한 정맥 투여 대신 피부 표면 아래 주사가 가능해지면 환자 편의성이 획기적으로 개선될 수 있다. 

혈우병 환자는 평생 주기적으로 치료제를 투여 받아야 한다. 이 때문에 제약업계는 환자의 편의성 개선을 혈우병 치료제 연구의 핵심이라고 본다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]