가톨릭대학교 의과대학 김영광 교수팀이 과학기술정보통신부 주관 2025년도 바이오의료기술개발사업에 선정돼 총 28억원을 지원받아 난치성 신경계 질환 치료를 위한 차세대 RNA 유전자 편집 기술 개발에 본격 착수했다.

◆ 노벨상 수상 기술 두 개 결합한 혁신 연구

이번 연구 과제는 ‘유도진화를 이용한 차세대 RNA 표적 CRISPR 유전자가위 고도화 및 난치성 신경계 질환 치료 응용’으로, 2018년 노벨화학상 수상 기술인 유도진화와 2020년 노벨화학상 수상 기술인 CRISPR 유전자 가위를 결합한 연구다.

김영광 교수(가톨릭대 의과대학 병리학교실)가 책임연구자를 맡고, 김기표 교수(가톨릭대 의과대학 의생명과학교실), 채동우 교수(연세대 의과대학), 송지환 대표(아이피에스바이오) 등이 공동연구자로 참여한다. 

연구기간은 5년이며, 총 28억원 중 18억 6천만원이 가톨릭대학교 산학협력단을 통해 집행된다.

[사진 : 가톨릭 의과대학 병리학교실 김영광 교수, 의생명과학교실 김기표 교수] 

◆ DNA 편집의 한계 극복한 RNA 유전자 가위

기존 유전자 가위 기술은 주로 DNA를 대상으로 했지만, DNA 편집은 비가역적이어서 부작용 발생 시 복구가 어렵고 세포독성으로 인한 안전성 우려가 있었다. 

반면 RNA는 DNA의 복사본으로 실제 단백질 생산에 사용되는 정보이기 때문에, RNA를 편집하면 DNA는 그대로 둔 채 질병 관련 단백질 생산만 조절할 수 있어 훨씬 안전하고 정밀한 치료가 가능하다.

교수팀은 유도진화 기술을 통해 자연의 수백만년 진화 과정을 실험실에서 빠르게 재현해 더 뛰어난 단백질을 만들어내고, 단백질 구조 예측 AI 기술을 활용해 치료효과와 안전성을 동시에 향상시킨 새로운 유전자가위 개발에 도전할 예정이다.

[그림 설명] 유도진화 활용 차세대 RNA 유전자 편집 기술 개발 모식도

◆ 헌팅턴병·펠리제우스-메르츠바하병 치료 목표

이번 연구가 특히 주목받는 이유는 루게릭병(ALS), 헌팅턴병, 파킨슨병 등 현재까지 완치가 어려운 난치성 신경계 질환 치료와 직접 연결되기 때문이다. 

교수팀은 RNA 유전자 가위 기술을 활용해 헌팅턴병과 펠리제우스-메르츠바하병에서 새로운 치료 전략을 시도할 계획이다.

이번 과제는 가톨릭대학교 의과대학 내 병리학, 의생명과학 등 다양한 분야 교수들과 외부 대학 및 민간기업이 협력하는 다학제적 연구로 진행된다. 단일 기술 개발에 머무르지 않고 신약 후보물질 개발, 실험모델 검증, 산업화 가능성까지 아우르는 종합 연구를 의미한다.

이 기술이 완성되면 환자 개개인의 유전 정보에 맞춘 정밀의학 시대를 여는 중요한 발판이 될 것으로 전망된다. RNA 유전자 가위 기술은 정밀의학의 핵심 기술로, 향후 암, 유전병, 퇴행성 질환 등 다양한 질환 치료에 널리 활용될 수 있을 것으로 기대된다.

김영광 교수는 “이번 연구를 통해 치료법이 없어 고통받는 많은 환자들에게 희망을 줄 수 있기를 기대한다”며 “정확하고 안전한 의료기술 개발을 최우선으로 하겠다”고 밝혔다.

[메디컬월드뉴스 김영신 기자]

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