보건복지부가 지난 20일 제11차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최해 회전근개 파열, 무릎 골관절염, 소아청소년 루푸스 등을 대상으로 한 첨단재생의료 임상연구 3건을 적합 의결했다.

◆회전근개 부분층 파열, 동종 줄기세포로 비수술 치료

첫 번째 승인된 과제는 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 동종 탯줄유래 중간엽 줄기세포를 주사로 투여하는 고위험 임상연구다. 

중간엽 줄기세포는 골수, 지방, 탯줄 등 여러 조직에 존재하는 성체 줄기세포로 다른 세포로 분화할 수 있는 능력과 손상된 조직을 회복시키는 기능을 가진 세포다.

이번 연구에서 사용하는 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포는 이전 승인된 선행 임상연구에서 안전성이 확인됐다. 

연구팀은 대조군을 설정하고 무작위 배정, 이중맹검으로 실시해 회전근개 부분층 파열 환자를 대상으로 유효성을 확인한다는 계획이다. 

이중맹검은 연구자와 환자 모두 어떤 처치를 받는지 모르는 상태로 진행하는 연구 설계로, 연구 결과의 객관성과 신뢰성을 향상시킬 수 있다.

◆유도만능줄기세포로 무릎 골관절염 치료

두 번째 과제는 무릎골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포 유래 연골세포 집합체를 관절강 내 주사 투여하는 고위험 임상연구다. 

유도만능줄기세포는 분화가 끝난 성인의 체세포에 특정 유전자를 도입해 배아줄기세포와 유사한 만능성을 가지도록 재프로그래밍한 줄기세포로, 배아를 파괴하지 않아 윤리적 문제에서 비교적 자유롭고 면역거부반응을 최소화할 수 있다.

이번 임상연구는 소규모 환자 대상으로 진행한 선행 임상연구의 후속연구로, 단기 안전성을 확인한 후 연구대상자 규모를 확대하고 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조군을 설정해 안전성 및 유효성을 객관적으로 평가할 예정이다.

◆소아청소년 루푸스 환자에 국내 첫 CAR-T 치료

세 번째 과제는 소아청소년 시기에 발병한 난치성 전신홍반루푸스 환자를 대상으로 CD19 CAR-T를 투여하는 고위험 임상연구다. 

전신홍반루푸스는 인체의 면역체계가 정상 조직을 잘못 인식해 공격하는 대표적인 만성 자가면역질환으로 대부분의 신체 계통에 영향을 준다.

CD19 CAR-T는 환자의 면역세포에 유전자를 도입해 악성 B세포를 특이적으로 인지하고 공격하는 기능을 갖도록 한 세포다. 

그간 CAR-T 치료는 종양성 질환의 치료를 위해 개발돼 왔으나, 난치성 루푸스 환자 대상으로도 전임상 연구를 거쳐 시도되고 있다.

현재 글로벌 CAR-T 임상시험이 진행되고 있으며, 국내에서는 성인 전신홍반루푸스 환자 대상 임상시험이 지난 8월 식약처에서 승인됐다. 

전신홍반루푸스가 소아청소년 시기에 발병한 경우 중증도가 훨씬 심하고 주요 장기 침범 비율이 높은데, 국내에는 아직 소아청소년 환자가 참여 가능한 임상시험이 없는 상황이었다.

◆신속·병합 검토로 임상연구 속도 높여

식품의약품안전처장은 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출자료가 타당함을 심의위원회에 통보했다. 

신속·병합 검토는 재생의료기관 요청하에 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식약처 검토를 동시에 진행하는 제도다. 절차에 따라 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후 임상연구를 실시하게 된다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “이번 심의위원회는 중대 질환인 암 질환부터 근골격계 질환까지 다양한 질환을 대상으로 하는 연구 및 치료계획을 심의했다”라며 “심의위원회는 중대·희귀·난치질환자에게 안전한 첨단재생의료 접근 기회를 제공하기 위해 안전성·유효성 및 윤리성·필요성 등을 종합적으로 고려해 심의하고 있다”고 밝혔다.

[메디컬월드뉴스]

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