보건복지부가 7월 24일과 31일 양일간 개최한 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 건양대병원, 연세대세브란스병원, 전남대병원 등이 제출한 임상연구계획 총 9건을 심의한 결과, 3건을 적합 판정했다고 발표했다.

◆ HER2 양성 암 표적하는 혁신적 치료법 승인

이번에 승인된 임상연구 중 주목할 만한 것은 HER2 양성 유방암과 위암 환자를 대상으로 한 2건의 고위험 임상연구다. 

두 연구 모두 유전자를 도입한 동종 제대혈 유래 자연살해세포(AB-201)를 투여하는 방식으로 진행된다.

▲ HER2 발현수준 

HER2 양성 유방암은 인간 표피성장인자 수용체 2형이 과발현되어 있는 것이 특징이다. 

HER2의 돌연변이나 과발현은 종양 발생과 전이를 직접적으로 초래할 수 있으며, 공격적인 종양 특성과 불량한 예후와 연관되어 있다. 

따라서 HER2 발현수준은 유방암 및 일부 다른 암의 예측 인자로 활용되며, 새로 진단된 침습성, 전이성 유방암 환자에서 통상적으로 검사하는 지표다.

▲ 제대혈 유래 자연살해세포의 장점

제대혈로부터 확보한 자연살해세포는 상대적으로 높은 증식 능력이 있어 많은 양의 세포를 확보할 수 있다는 장점이 있다. 

연구진은 “유전자 도입된 제대혈 유래 자연살해세포를 이용해 HER2를 표적함으로써 진행성 HER2 양성 유방암과 위암/위식도접합부암에 대해 항종양 활성을 나타낼 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다.

◆ 심부전 치료를 위한 자가세포치료 연구 승인

세 번째로 승인된 과제는 비허혈성 확장성 심근병증 환자를 대상으로 한 저위험 임상연구다. 

이 연구는 환자 본인의 골수에서 유래한 단핵세포를 투여하여 심부전 증상과 좌심실 기능 개선 효과를 평가하는 것이 목적이다.

비허혈성 확장성 심근병증은 심부전 중 가역적이지 않은 형태의 심장 근육 질환으로, 중증 관상동맥 질환이 없는 상태에서 좌심실의 확장과 수축 기능 장애를 동반한다. 

해당 연구는 해외 유사 임상시험을 근거로 과립구 집락 자극 인자(G-CSF) 단독 투여보다 G-CSF를 전처치한 후 자가 골수 유래 단핵세포를 투여하는 병합방식을 통해 더 유의미한 효과를 얻는 것이 목표이다.

◆ 신속·병합 검토로 연구 활성화 지원

고위험 임상연구 2건에 대해서는 식품의약품안전처장이 고위험 임상연구 신속·병합 검토를 통해 연구자의 제출 자료가 타당함을 심의위원회에 통보했다. 

재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후 절차에 따라 임상연구를 실시하게 된다.

김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 “이번 제7차 심의위원회는 다수의 연구과제에 대한 충분한 심의를 위해 회의를 2회에 걸쳐 진행했다”며 “사무국은 첨단재생의료 연구계획 심의 안내 및 작성 가이드라인을 그간의 심의사례 및 관련 법령 개정 사항을 반영하여 개정하고 첨단재생의료포털에 게재했으며, 앞으로도 관계기관과 협력하여 임상연구를 활성화할 수 있도록 노력하겠다”고 밝혔다.

[메디컬월드뉴스]

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