베링거인겔하임이 자사의 항암제 신약 후보 물질로 혈액암의 한 유형인 급성 골수성 백혈병(AML) 치료제인 볼라설팁(volasertib)이 미국 식품의약품안전청(FDA)으로부터 부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 선정됐다고 밝혔다.

베링거인겔하임 의학부 수석 부사장인 클라우스 두기(Klaus Dugi) 교수는 “볼라설팁(volasertib)은 선택적으로 강력하게 Polp-like kinase(Plk)를 억제하는 혁신적인 작용 기전을 가지고 있으며, 이를 통해 아직 해결되지 못한 많은 의학적 요구가 있는 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 치료에 있어서 효과적인 치료 옵션이 될 것으로 기대하고 있다”며 “볼라설팁이 미국FDA로부터 혁신 치료제로 선정된 것을 계기로 더욱 신속하게 연구 개발 최종 단계를 진행할 수 있을 것으로 기대하고 있다”고 말했다.

미국 식품의약품안전청(FDA)은 생명을 위협하거나 매우 심각한 질병에 대한 치료 옵션 가운데, 현행 치료제 보다 임상적으로 의미 있게 개선된 종료점(endpoints)을 입증한 예비 임상 증거를 가진 약물을 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 선정하며, 2012년부터 시작되었다.

볼라설팁(volasertib)은 2상 임상을 통해, 집중 관해유도요법에 부적합하며, 치료 경험이 없는 급성 골수성 백혈병(AML) 환자에서 볼라설팁과 저용량 사이타라빈(LDAC)의 병용 요법과 LDAC 단독 요법을 비교했고, 연구의 일차 종료점으로 객관적인 종양반응 (objective response)을 살펴보았다.

그 결과 볼라설팁(volasertib)과 저용량 사이타라빈(LDAC)의 병용 요법 치료군의 객관적 종양반응(objective response)은 31%를 보였으며(42명의 환자 중 13명), LDAC 단독 요법 치료군에서는 13.3%(45명의 환자 중 6명)만이 객관적 반응을 보였다(p = 0.0523).

아울러 2차 종료점으로 병용 요법 치료군과 단독 요법 치료군의 무병 생존율(EFS), 전체 생존율(OS)과 안전성을 살펴보았다.

전체 생존율(OS)에 있어서 볼라설팁(volasertib)과 저용량 사이타라빈(LDAC)의 병용 요법 치료군은 8개월로 나타났고, LDAC단독 치료는 5.2개월에 불과했다(p = 0.0996).

무병 생존율(EFS)은 무작위 배정 일에서 질병 진행일, 모든 원인에 의한 질병의 재발 또는 사망까지가 측정되었다.

그 결과 볼라설팁과 저용량 사이타라빈(LDAC)의 병용 요법 치료군의 무병 생존율(EFS)의 중앙값은 5.6개월로 나타났으며, LDAC 단독 요법 치료군은 2.3개월에 불과했다(위험율: 0.56; 95% 신뢰구간: 0.34, .93; p=0.0237).

이런 2상 임상 연구 결과를 토대로, 집중 관해유도요법에 적합하지 않은 치료 경험이 없는 65세 이상의 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 볼라설팁(volasertib)과 사이타라빈(LDAC)의 병용 요법을 연구하는 3상 임상 연구인 POLO-AML-2를 진행하고 있다.

베링거인겔하임 의학부 수석 부사장인 클라우스 두기(Klaus Dugi) 교수는 “현재 급성 골수성 백혈병(AML) 치료에서 가장 많이 사용되는 치료법은 집중 관해유도요법이지만, 많은 고령 환자는 고용량의 항암화학요법을 포함하는 이 치료법을 견뎌내지 못하는 경우가 많은 것으로 알려져 있다. 때문에 이들 노인 환자들에게 적합한 치료 요법에 대한 필요가 강조되어 왔으며, 이번에 혁신 치료제로 지정된 볼라설팁(volasertib)이 노인 급성 골수성 백혈병 환자의 생존 관련 임상 결과를 개선하는 치료제가 될 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.